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‘万博游戏官网’Asklepios BioPharmaceutical完成2.35亿美元融资,开发AAV治疗罕见病

本文摘要:动脉网获悉,美国当地时间4月11日,总部位于北卡罗莱纳教会山的生物技术公司AsklepiosBioPharmaceutical共遭到2.35亿美元的资金反对。其中2.25亿美元由投资者TPGCapital和Vidal实现。AskBiol是RichardJudeSamulski博士和上海医科大学博士肖小于2001年成立的最佳AAV基因治疗公司。 RichardJudeSamulski博士是第一位复制AAV的科学家。肖晓博士是第一位开发小型肌营养不良蛋白质基因的学者。

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动脉网获悉,美国当地时间4月11日,总部位于北卡罗莱纳教会山的生物技术公司AsklepiosBioPharmaceutical共遭到2.35亿美元的资金反对。其中2.25亿美元由投资者TPGCapital和Vidal实现。AskBiol是RichardJudeSamulski博士和上海医科大学博士肖小于2001年成立的最佳AAV基因治疗公司。

RichardJudeSamulski博士是第一位复制AAV的科学家。肖晓博士是第一位开发小型肌营养不良蛋白质基因的学者。

该基因应促进杜晨根营养不良(DMD)的基因治疗。AskBio的名字受到希腊神话人物Asclepius的启发,治疗了一系列绝症,成为现代医学的象征。与Asclepiu一样,AskBio关注DMD、Pompe病、八带型肌肉营养不良症、巨畜神经域症(GAN)等缺乏化疗的罕见遗传病。基因是人体的蓝图,获得了如何为身体细胞生产相应蛋白质的指南。

缺失蛋白质的传递通常是由于该基因的破坏或缺陷而发生的,也可能是由于对基因下游产品的错误标记而发生的。对于这种蛋白质错误传递引起的遗传病,传统药物化疗通常会改变恶性肿瘤细胞周围的环境,引导细胞展开,而基因疗法则是通过病毒载体将化疗基因传递给人体恶性肿瘤细胞,基因缺陷应该消除。AAV基因疗法是AskBio的核心技术,是以Adeno-Associated病毒为载体的基因疗法。AAV与没有牙病性的腺相关病毒(Adeno-AssociatedVirus)有关,该病毒需要长期有效地展开基因表达,并且能够轻松地展开基因编辑操作员。

在重组线上,病毒(AAV)作为主要基因转运体,将化疗性遗传物质送到目标细胞,获得新的替代基因,编码人类化疗性蛋白质,即可治疗疾病。阿尔伯特爱因斯坦,Northern Exposure(美国电视连续剧),健康)目前,该公司享有专有细胞系生产工艺Pro10和丰富的AAV病例库,分解了数百种专有的第三代基因载体。这些向量转移到临床测试阶段,并在各种适应证(包括Pompe病)中展开了一系列临床计划。

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另外,该公司的细胞系生产工艺Pro10已经从上升到200升的生物反应器中生产出1018个AAV载体,沦落为业界普遍认为规模生产的黄金标准。AskBio已经与多家生物技术公司合作,共同开发了稀有遗传病的新治疗方法。与BambooTherapeutics合作,开发了对杜晨肌肉萎缩症和其他罕见疾病的治疗方法。

与ChathamTherapeutics合作开发血友病的新治疗方法。最近,AskBio与TouchlightGenetics结成伙伴关系,开发了质粒DNA替代品。


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